Nhật Bản sắp có thuốc virus diệt ung thư thực quản - Telomelysin mở ra kỷ nguyên điều trị bằng virus chọn lọc tế bào ung thư

Vì sao virus này nhắm được vào ung thư thực quản?

Chìa khóa nằm ở một enzyme tên là telomerase. Tế bào bình thường thường không hoạt hóa mạnh telomerase. Ngược lại, tế bào ung thư phải phân chia liên tục, nên telomerase hoạt động mạnh để giúp chúng duy trì khả năng sinh sản vô hạn. Telomelysin được thiết kế để chỉ nhân lên hiệu quả trong môi trường có hoạt tính telomerase cao. Vì vậy, khi vào tế bào ung thư thực quản, virus có thể nhân lên mạnh, làm tế bào ung thư bị phá hủy; còn ở tế bào bình thường, khả năng nhân lên rất thấp nên được kỳ vọng ít gây tổn thương hơn.

Cơ chế kỳ vọng - vừa phá huỷ khối u, vừa tăng hiệu quả điều trị xạ trị

Telomelysin thuộc nhóm oncolytic virus, tức “virus ly giải khối u”. Cơ chế chính gồm ba bước:

1. Virus được đưa trực tiếp vào khối u qua nội soi đường tiêu hóa trên.
2. Virus nhân lên trong tế bào ung thư có telomerase hoạt động mạnh.
3. Tế bào ung thư bị phá vỡ, từ đó tạo hiệu quả chống khối u tại chỗ.

Điểm tuyệt vời là Telomelysin không được dùng đơn độc trong chỉ định lần này, mà kết hợp với xạ trị. Theo tài liệu của Đại học Okayama, Telomelysin còn có khả năng làm tăng tác dụng của xạ trị thông qua việc ức chế quá trình sửa chữa DNA sau chiếu xạ trong tế bào ung thư.  Nói cách khác, xạ trị gây tổn thương DNA của tế bào ung thư, và Telomelysin khiến tế bào ung thư khó sửa chữa tổn thương đó hơn. Đây là lý do liệu pháp này được kỳ vọng trở thành lựa chọn nhẹ nhàng hơn cho những bệnh nhân không thể chịu được phẫu thuật lớn hoặc hóa trị mạnh.

Nghiên cứu lâm sàng đã cho thấy gì?

Telomelysin được nhóm của Giáo sư Fujiwara Toshiyoshi tại Đại học Okayama phát triển từ năm 2002. Nghiên cứu lâm sàng bắt đầu từ thử nghiệm pha I tại Mỹ từ năm 2006, sau đó phát triển sang hướng phối hợp với xạ trị cho ung thư thực quản khó điều trị tại Nhật Bản.

Trong thử nghiệm pha II tại Nhật, bệnh nhân ung thư thực quản không phù hợp với điều trị tiêu chuẩn được điều trị bằng Telomelysin kết hợp xạ trị. Theo thông tin được công bố, có 37 bệnh nhân tham gia; Telomelysin được tiêm vào tổn thương qua nội soi 3 lần trong thời gian xạ trị 6 tuần. Tỷ lệ bệnh nhân đạt tình trạng không còn thấy ung thư tại chỗ sau điều trị được báo cáo khoảng 41,7% sau 6 tháng và 50% sau 1 năm rưỡi. Đại học Okayama cũng công bố rằng thử nghiệm pha II tại 17 cơ sở ở Nhật cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn lâm sàng cao.

Ý nghĩa y học tuyệt vời - không chỉ là “một thuốc mới”

Nếu được phê duyệt chính thức, Telomelysin sẽ là một trong những chế phẩm virus điều trị ung thư đáng chú ý tại Nhật. Đây sẽ là chế phẩm virus ly giải khối u dùng adenovirus đầu tiên tại Nhật, và là chế phẩm virus ly giải khối u thứ hai sau Delytact dùng cho u thần kinh đệm ác tính.

Điểm hót của tin này không chỉ nằm ở việc Nhật Bản có thêm một thuốc điều trị ung thư, mà ở chỗ y học đang bước dần sang hướng dùng chính virus để chống ung thư. Thay vì chỉ đầu độc tế bào phân chia nhanh như hóa trị, Telomelysin khai thác một đặc điểm sinh học rất riêng của tế bào ung thư - hoạt tính telomerase cao - để tạo ra một cuộc tấn công chọn lọc hơn.

Telomelysin không phải thuốc thần kỳ chữa khỏi mọi ung thư thực quản. Chỉ định hiện tại vẫn nhắm vào nhóm bệnh nhân đặc biệt là ung thư thực quản không phù hợp với phẫu thuật triệt căn hoặc hóa xạ trị tiêu chuẩn. Tuy nhiên, đây là một dấu mốc lớn: Từ một ý tưởng trong phòng thí nghiệm của Đại học Okayama, sau hơn 20 năm phát triển, một virus biến đổi gen có thể sắp trở thành vũ khí điều trị thực sự cho bệnh nhân ung thư thực quản.

Link tổng hợp bài viết:

食道がん細胞、ウイルスが破壊　岡山大開発の新しい製剤承認へ（朝日新聞） - Yahoo!ニュース

食道がん細胞、ウイルスが破壊　岡山大開発の新しい製剤承認へ：朝日新聞

【岡山大学】厚生労働省に標準治療が難しい食道がんに対する腫瘍溶解ウイルス製剤「テロメライシン」の医薬品製造販売承認申請を実施 | 国立大学法人岡山大学のプレスリリース