GIẢI MÃ “BỆNH UNG THƯ MÁU HIẾM” CỦA BÉ BẮP VÀ CHI PHÍ ĐIỀU TRỊ

Những ngày qua, câu chuyện về bé Bắp (tên thật: Minh Hải) – một bệnh nhi ung thư máu đang điều trị tại Singapore đã thu hút sự chú ý lớn từ cộng đồng mạng không chỉ vì tình trạng bệnh nghiêm trọng, mà còn vì những tranh cãi liên quan đến việc kêu gọi quyên góp của người thân. 

Hẳn sẽ có rất nhiều bạn đặt ra những thắc mắc như: Bé Bắp thực sự mắc bệnh gì? Bệnh có thật sự hiếm như mẹ bé mô tả? Bé đã điều trị những gì mà mất số tiền lớn đến thế? Cùng HICO bàn luận về câu chuyện này trên phương diện y tế nhé.

1. Bé Bắp bị bệnh gì?
   
   Trước tiên, theo thư của bác sĩ ở bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore (NUHS), bệnh của bé Minh Hải (Bắp) là “T-cell acute lymphoblastic leukemia” (Bệnh bạch cầu lympho cấp tính dòng tế bào T, viết tắt: T-cell ALL). Đây là một loại ung thư máu trong đó tế bào bạch cầu lympho T non phát triển mất kiểm soát trong tủy xương và lan ra máu, hạch bạch huyết, gan, lá lách và hệ thần kinh trung ương. Với tính chất cấp tính, bệnh diễn tiến nhanh và cần điều trị nhanh chóng.
2. T-cell ALL có phải thể ung thư máu hiếm không? 

Ung thư máu là loại ung thư phổ biến nhất ở trẻ em. Trong đó bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) luôn chiếm đại đa số các ca ung thư máu, thường ở mức 70-80%. 

ALL có 2 loại chính là dòng tế bào B (B-cell ALL) và dòng tế bào T (T-cell ALL). T-cell ALL chiếm khoảng 10-15% ca bệnh ALL. 

Nhìn chung, tuy không đến mức độ rất hiếm như bệnh bạch cầu cấp không phân hoá (AUL), bệnh bạch cầu cấp kiểu hình hỗn hợp (MPAL)... nhưng cũng có thể nói T-cell ALL là bệnh ung thư ít gặp.

Thêm vào đó bệnh của bé Bắp còn có yếu tố “relapse” và “refractory”. “Relapse” là bệnh tái phát, “refractory” (kháng trị) có nghĩa bệnh đã không còn đáp ứng với điều trị. Theo thông cáo báo chí của Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore tháng 10 năm 2024, người bệnh T-cell ALL tái phát/ kháng trị như bé Bắp chỉ có 10% cơ hội sống sót.

3. Tại sao bé Bắp không điều trị tại Việt Nam?

Theo tóm tắt tình hình bệnh trong thư của bác sĩ Singapore, trong suốt quá trình điều trị ban đầu ở Việt Nam, bé Bắp gặp tình trạng tái phát sớm, biến chứng viêm tuỵ nặng ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị và đáp ứng kém với phác đồ tiêu chuẩn. 

Do Việt Nam chưa có đầy đủ phương pháp điều trị tối ưu cho bệnh T-cell ALL tái phát/kháng trị của bé, đặc biệt là liệu pháp CD7 CAR-T nên bé Bắp được chuyển đến Singapore để tìm kiếm cơ hội mới.

4. Với ALL tái phát, kháng trị, người ta thường điều trị thế nào?

Việc điều trị T-cell ALL khó khăn và ít hiệu quả hơn so với thể phổ biến hơn của nó là B-cell ALL. Phương pháp điều trị ưu tiên số một cho T-cell ALL là điều trị bằng hoá chất (hoá trị). Với ca bệnh tái phát, kháng trị như bé Bắp người ta sử dụng phương pháp điều trị ưu tiên số hai là cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (Allogeneic stem cell transplantation).

Trong thư của phía bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore cũng nói rõ về trường hợp của bé Bắp: “xem xét sử dụng liệu pháp CAR-T CD7 dị ghép (allogeneic CD7 CAR-T) từ mẹ bé như một phương pháp cầu nối tiến đến ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (Allo-HSCT/BMT) cũng từ mẹ bé nhằm củng cố điều trị.” 

Như vậy mục tiêu xa nhất hiện nay trong quá trình điều trị của bé Bắp vẫn là thực hiện được cấy ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại.

5. Về lời đồn phương pháp CAR-T Therapy không sử dụng được với bệnh của bé Bắp.

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) là liệu pháp miễn dịch tiên tiến trong đó tế bào T của bệnh nhân được tái lập trình bằng kỹ thuật gen để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Phương pháp CAR-T là một bước tiến mới trong điều trị bệnh B-cell ALL, song với bệnh T-cell ALL của bé Bắp, hiệu quả của Car-T hiện nay còn rất nhiều hạn chế. Lý do là khi sử dụng liệu pháp Car-T thông thường với bệnh này, các tế bào Car-T sẽ tấn công cả các tế bào T khoẻ mạnh trong cơ thể, cũng như sẽ tự tấn công lẫn nhau. 

Tuy nhiên phương pháp CD7 Car-T mà bé Bắp đang được điều trị ở Singapore là giải pháp Car-T được cải tiến, là phương pháp chữa trị hứa hẹn trong tương lai cho bệnh T-cell ALL. Nhưng hiện nay nó chưa được công nhận là phương pháp điều trị tiêu chuẩn mà vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Trên thực tế, thử nghiệm lâm sàng điều trị CD7 Car-T cho bệnh nhân T-cell ALL đã được bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore bắt đầu tiến hành từ tháng 4 năm 2019. Trong thông cáo báo chí của bệnh viện hồi tháng 10 năm ngoái, thử nghiệm lâm sàng này có sự tham gia của 17 bệnh nhân mắc T-cell ALL tái phát hoặc kháng trị. 

Như vậy từ những thông tin hiện nay, có thể suy ra bé Bắp cũng đang là một trong những bệnh nhân kế tiếp tham gia thử nghiệm lâm sàng này của bệnh viện Đại học quốc gia Singapore.

6. Số tiền điều trị tại Singapore của bé Bắp được chi cho những nội dung nào?
7. • Tại Singapore, bé Bắp được thử nhiều phác đồ hoá trị khác nhau như FRALLE 2000, COOPRALL 2007, NECTAR và CEC nhưng liên tục kháng trị.
   • Tháng 11/2024, bé được phát hiện nhiễm nấm Aspergillus lan rộng không kiểm soát được ở phổi và não, phải trải qua hai lần phẫu thuật loại bỏ ổ áp xe và điều trị kháng nấm tích cực cho đến hiện tại.
   • Theo lời bác sĩ tại Singapore, sau khi thực hiện nhiều phác đồ hoá trị cũng như điều trị các biến chứng nói trên, gia đình bé đã cạn kiệt số tiền đang có, trong khi còn chưa kịp thực hiện phương pháp CD7 Car-T và ghép tế bào gốc. 

Trong tương lai, để thực hiện được CD7 Car-T và ghép tế bào gốc, ước tính gia đình bé Bắp cần tốn thêm khoảng 11 tỷ VNĐ. Đây là con số dễ hiểu, thậm chí khá hợp lý với hai phương pháp điều trị tiên tiến này. Tuy nhiên liệu các nội dung điều trị trước đó có thật sự tốn kém đến mức gia đình cạn kiệt cả số tiền được quyên góp không là điều chưa được giải thích. 

Việc gia đình đưa con em sang nước ngoài để tìm kiếm cơ hội điều trị bệnh mới là điều dễ hiểu. Song lấy tiền ở đâu để điều trị, hay sử dụng số tiền đó như thế nào lại là một câu chuyện khác.Chỉ chắc chắn rằng sự minh bạch trong việc sử dụng tiền quyên góp là điều rất cần thiết để đảm bảo niềm tin của cộng đồng, đồng thời giúp những bệnh nhi như bé Bắp có cơ hội sống tốt hơn.